โรคไตเป็นโรคทางพันธุกรรมที่อาจถึงตายได้บ่อยที่สุด

โรคไต polycystic เด่น autosomal (ADPKD) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่อาจถึงตายได้บ่อยที่สุด - ประมาณครึ่งล้านคนในสหรัฐอเมริกาเพียงอย่างเดียวต้องทนทุกข์ทรมานจากภาวะนี้ ไม่มีการรักษา แต่การวิจัยใหม่สามารถเปิดประตูสู่การบำบัดด้วยยีนใหม่สำหรับการรักษาโรคส่วนใหญ่ ไต เป็นเวลาหลายทศวรรษที่นักวิจัยทราบว่าการกลายพันธุ์ใน ยีน PKD1ซึ่งเข้ารหัสโปรตีน polycystin-1 (PC1) สามารถทำให้เกิดโรคได้ในประมาณ 80% ของกรณี อย่างไรก็ตาม โปรตีนนั้นมีขนาดใหญ่เกินไปที่จะปรับเปลี่ยนผ่านกลยุทธ์การบำบัดด้วยยีน